Um estudo clínico com um medicamento inovador para Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1 começou no Brasil, com a primeira infusão realizada em janeiro após autorização da Anvisa.

O medicamento do estudo GB221 está sendo avaliado nas fases 1 e 2 para segurança, tolerabilidade e eficácia. O estudo inclui crianças sintomáticas e pré-sintomáticas com diagnóstico genético confirmado da AME, com critérios específicos relacionados às mutações nos genes SMN1 e SMN2 e idade.

O desenvolvimento do medicamento é realizado pela empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics, com transferência de tecnologia para a Bio-Manguinhos, da Fiocruz, que será responsável pelo desenvolvimento das terapias gênicas no país.

O investimento federal para a plataforma produtiva dos plasmídeos e vetores virais, usados na produção desta e outras terapias para doenças raras, é de R$ 122 milhões. A iniciativa também visa possibilitar o desenvolvimento de tratamentos para outras doenças raras como Atrofia Muscular Esquelética, Leucodistrofia Metacromática, Doença de Krabbe e Gangliosidose GM1.

Com resultados positivos e autorização da Anvisa, a tecnologia poderá ser incorporada ao Sistema Único de Saúde após análise da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS.